NEUROSPARK
Una cellula virtuale per prevedere l'effetto di un farmaco prima ancora di somministrarlo.
Descrizione
La scoperta di farmaci per le malattie neurodegenerative segue oggi un percorso lento, riduzionista e per tentativi. NEUROSPARK punta a sostituirlo con un processo predittivo basato sulla systems biology: una Virtual Cell Platform capace di simulare i processi cellulari e prevedere gli effetti terapeutici, integrando descrittori chimici, dati omici, imaging, saggi di aggregazione, saggi funzionali e readout in vivo. Il focus iniziale è l’Atassia Spinocerebellare di Tipo 3 (SCA3), una malattia rara con un driver genetico definito, biologia dell’aggregazione proteica nota, disfunzione mitocondriale e della proteostasi, e nessuna terapia modificante il decorso della malattia — un caso di validazione rigoroso perché combina una patologia molecolare chiara con modelli cellulari e animali già disponibili.
Obiettivi
- Costruire la Virtual Cell Platform: un sistema AI multimodale capace di prevedere le perturbazioni cellulari e spiegare i meccanismi rilevanti per la neurodegenerazione
- Generare dati multimodali di alta qualità: un dataset conforme ai principi FAIR che integra dati pubblici, dati omici proprietari, imaging, saggi funzionali, descrittori molecolari e simulazioni in silico
- Validare su SCA3: calibrare la piattaforma su dati in vitro specifici per SCA3 e validare le previsioni in un modello animale di C. elegans (ATX3Q130-GFP)
- Identificare composti guida: selezionare e validare 2-3 composti guida con beneficio terapeutico misurabile e collegamento meccanicistico ai pathway patologici di SCA3